一家创新医药企业的投资价值不仅体现在对创新管线的持续研发上，还体现在产品开发的关键性节点上。近年来，在强有力的研发投入下，永泰生物-B(06978)已在产品创新研发的关键进度上实现了较大飞跃。
APP了解到，近日，永泰生物收到来自北京大学人民医院研究者张乐萍主任关于受试者回输的反馈，CAR-T-19注射液I期临床试验第1个剂量组第2、3例入组患者回输后14天骨穿复查报告显示MRD均为阴性。
值得一提的是，回输后的3个多月里，本期试验首例受试者(中国人民解放军总医院入组患者)的多次骨穿复查报告亦皆显示MRD阴性。这意味着永泰生物CAR-T-19注射液I期临床试验第1个剂量组全体安全性和耐受性良好。
身为国内在细胞免疫治疗领域的“独角兽”，一直以来，永泰生物在EAL®(扩增活化的淋巴细胞)实体瘤-肝癌领域和CAR-T血液瘤-白血病领域等方面的研究、开发都在国内保持相对领先的状态。此次公司CAR-T系列候选产品CAR-T-19注射液的I期临床试验取得阶段性进展，说明永泰生物不仅在实体瘤领域保持绝对领先势头，在血液瘤领域也具有很强的竞争力。
放眼国内细胞免疫治疗市场，目前已上市的CAR-T系列产品适应症皆为淋巴瘤，即目前并没有适应症为B-ALL(B细胞急性淋巴细胞白血病)的上市CAR-T产品。而与多数扎堆淋巴瘤适应症的创新药企不同，永泰生物颇具特色地选择了B-ALL适应症作为其主打的研发方向。
从适应症角度来看，急性淋巴细胞白血病("ALL")是急性白血病的亚型之一，其特征为未成熟血细胞数量快速增加，其中血细胞的DNA突变，并且不能生长成为正常细胞。ALL主要分为T细胞系和B细胞系两大类。从病患人群分类来看，ALL的儿童患者较成人患者更为常见;从病患比例来看，其中B-ALL占75%，T-ALL占25%。
在一项由英联邦医学研究委员会(MRC)和美国东部肿瘤协作组(ECOG)联合发起的研究中，研究者发现，ALL患者的复发率和生存率与年龄以及使用化疗密切相关。
研究结果表明，ALL患者生存率会随着年龄的增加而显著降低，但在0-22岁的人群中，10-20%的新确诊患者对标准疗法化疗无效。而使用化疗方案的ALL患者在接受了长期治疗后，5年的生存率和5年缓解持续时间都会降至40%以下。
就中国而言，目前国内针对ALL患者的治疗多数还是以化疗为主。尤其在儿童患者中，如何降低复发率、提高生存期，已成为了临床治疗的一大难点。
数据显示，2015年中国约有12000名新增的B-ALL患者，当中难治复发的病例占30%。新增的ALL患者人数由2014年约11600人增至2018年约12400人。2018年，中国约有10700名18岁以下儿童新增患上ALL，占于中国的ALL患者总数86.3%。由于早期筛查的发展，估计2023年将达到13400例，2030年将达到14700例。
为满足庞大的治疗需求，永泰生物的CAR-T-19瞄准了B细胞急性淋巴细胞白血病("B-ALL")及B细胞淋巴癌适应症，有望为B-ALL患者带来新的曙光。
APP了解到，CAR-T-19注射液的功能成分为经基因改造、表达抗CD19嵌合抗原受体的T细胞。活化的CAR-T-19细胞可识别并直接杀伤表达CD19分子的肿瘤细胞。
与同类产品Kymriah对比，永泰生物的CAR-T-19在安全性及有效性方面均有更为良好的表现。在研究人员发起的相关临床研究中，有63名患者接受治疗，其客观反应率达98.21%，同时CRS反应小，安全性数据良好。
去年7月，北京大学人民医院张乐萍主任接受专访时，谈到永泰生物在研产品CAR-T-19时说道：“永泰生物的CAR-T-19显示出了一定的有效性和安全性优势。在有效性方面，我们观察到的80多例数据中，达到了97.5%的肿瘤清除率;在安全性方面，目前没有发生死亡案例，也没有观察到长期的不良反应。”
(超链接：《40分钟对话，一位一线临床主任眼中的永泰生物-BCAR-T-19》)
从市场竞争环境来看，目前Kymriah®当前尚未在中国市场销售，并且国内当前也仅有一款同类产品获批，因此CAR-T-19无疑处在这一赛道的头部位置。
值得一提的是，慢病毒载体成本于生产CAR-T细胞产品中占整体生产成本约1/3。但永泰生物是自行为CAR-T-19在研产品研发生产慢病毒载体，关键技术和材料不依赖于国外进口，完全依托永泰生物独立自主的基因载体及细胞生产平台，系国内本地开展的研究与临床转化。
与外购相比，独立自主的研发与生产，一方面符合国家的监管要求，另一方面也有望在达到同等甚至更优疗效基础上有效降低生产成本，从而惠及更广大的患者群体，具有显著的社会经济效益。
